Bislang sind HMG-CoA-Reductasehemmer („Statine“) die effektivsten Arzneimittel, um den LDL-Cholesterolwert zu senken und das Auftreten von kardiovaskulären Ereignissen zu verhindern. Einen neuen pharmakologischen Ansatzpunkt stellt die Hemmung des Enzyms PCSK9 (Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9) dar, das am Abbau des LDL-Rezeptors beteiligt ist. Die Inhibition von PCSK9 durch monoklonale Antikörper bewirkt in Kombination mit Statinen eine zusätzliche LDL-Cholesterolsenkung von 50–60%. Die Verträglichkeit war in den bisher publizierten Phase-III-Studien gut. Derzeit laufende Langzeitstudien werden Fragen zur Sicherheit und den Einfluss auf kardiovaskuläre Ereignisse klären. Obwohl diese Ergebnisse noch ausstehen, wurde für Evolocumab bereits eine Zulassungsempfehlung in Europa und für Alirocumab in den USA ausgesprochen.
