Fallzahlplanung in klinischen Prüfungen

Die klinische Prüfung von Arzneimitteln unterliegt nicht nur aus Perspektive der pharmazeutischen und ärztlichen Durchführung klaren regulatorischen Maßgaben, sondern auch aus Perspektive der biometrischen Planung und Auswertung. Ein zentraler Aspekt besteht hierbei in der Vorgabe einer Mindestfallzahl, die in die statistische Auswertung der Studie einzubringen ist zur Gewährleistung eines statistisch belastbaren Studienergebnisses. Um im Vorfeld eine solche Mindestfallzahl abschätzen zu können, sind jedoch schon sehr detaillierte Informationen zum angestrebten Studienziel nötig: Die entscheidende Determinante der in eine Studie einzubringenden Fallzahl ist der zwischen den zu vergleichenden Wirkstoffen als statistisch signifikant zu belegende Unterschied. Je kleiner insbesondere dieser statistisch signifikant zu belegende Unterschied erwartet wird, desto höher wird die in die Studienauswertung einzubringende Mindestfallzahl ausfallen. Studien zum Beleg sehr geringer, klinisch irrelevanter Therapieunterschiede bedingen somit meist enorme Fallzahlen und sind nicht selten im Ansatz als unethisch anzusehen.