Klinische Studien in der personalisierten Medizin

Die großen Fortschritte in Genetik und Medizin ermöglichen völlig neue Therapieansätze, wovon vor allem die moderne Onkologie profitiert. Durch das Next Generation Sequencing (NGS) können Tumoren auf genetische Marker untersucht werden, woraufhin die Pharmakotherapie speziell auf die Tumorentität kleiner Patientenkollektive angepasst werden kann. Dieser Schritt in Richtung personalisierter Medizin stellt auch die klinische Prüfung der jeweiligen Arzneistoffe vor eine Herausforderung. Die klassische, randomisierte, kontrollierte Studie (RCT), der Goldstandard der klinischen Prüfung von Arzneimitteln, ist in der explorativen Phase der Entwicklung der personalisierten Medizin nur bedingt anwendbar. Für innovative Therapien mussten auch innovative Studiendesigns entwickelt werden, um möglichst vielen Tumorsubtypen in der Therapie gerecht zu werden. Der folgende Beitrag gibt einen Einblick in die sogenannten Master Protocols und was sie für die Evidenz in der personalisierten Medizin leisten können.