Viele Krankheiten entstehen dadurch, dass ein Protein durch Mutationen schadhaft oder in zu großer Menge produziert wird. Methoden, um die Produktion eines Proteins spezifisch zu unterdrücken, haben deshalb großes therapeutisches Potenzial. Dazu gehört die RNA-Interferenz (RNAi), die ursprünglich einen zellulären Verteidigungsmechanismus eukaryotischer Organismen gegen Viren darstellt und genutzt werden kann, um Gene posttranskriptionell stummzuschalten. Im Mittelpunkt stehen dabei kleine, doppelsträngige RNA-Moleküle, die sogenannten small interfering RNAs (siRNAs). Die kurzen siRNAs lassen sich einfach und kostengünstig chemisch herstellen und so konstruieren, dass sie sich an ein Zieltranskript anlagern und dessen Abbau einleiten. Wirkstoffe, die auf siRNA basieren, werden als Sirane bezeichnet. Seit 2018 sind fünf Sirane gegen meist seltene Erbkrankheiten zugelassen worden, die alle die Leber betreffen. Andere Zielorgane lassen sich durch siRNAs momentan noch schwer ansteuern. Gelingt es dieses Problem zu lösen, ist davon auszugehen, dass die Zahl an Zulassungen für Sirane schnell ansteigen wird.
