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Chorea Huntington

Antisense-Oligonukleotid reduziert die Menge an Huntingtin

Dr. Larissa Tetsch, Maisach

Die neurodegenerativen Symptome von Chorea Huntington entstehen durch ein fehlgefaltetes Huntingtin-Protein, das toxisch für Nervenzellen ist. Ursächlich ist ein defektes Gen, das einen stark verlängerten Abschnitt aus sich wiederholenden Trinukleotiden trägt. Die Krankheit ist fortschreitend und bislang nicht heilbar. Nun wurde erstmals erfolgreich ein Antisense-Oligonukleotid bei Menschen mit Chorea Huntington eingesetzt, um die Produktion von Huntingtin zu unterbinden.

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