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Exagamglogen autotemcel

Erstes CRISPR-Cas9-Gentherapeutikum zur Therapie der Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit

Tabea Krause, Stuttgart

Mit Zulassung von Exagamglogen autotemcel im Februar 2024 in Deutschland steht das erste mittels CRISPR-Cas9 hergestellte Gentherapeutikum zur Verfügung. Es ist indiziert zur Therapie der Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit bei Patienten ab zwölf Jahren.

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